美国批准首款基因编辑疗法 相关服务公司或受益

当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准CRISPR Therapeutics/Vertex的基因疗法Casgevy和bluebird bio的基因疗法Lyfgenia上市，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）患者、基于细胞的基因疗法。其中Casgevy是FDA批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。11月中旬，英国药监部门也批准了Casgevy有条件上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT），这也是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。

基因编辑是一种能够精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的基因工程技术，有人称之为“魔术刀”。除了首款获批上市的产品，全球还有十余款CRISPR基因编辑疗法已经进入临床试验阶段，其中包含了多款中国公司开发的产品。从疾病领域来看，基因编辑的应用范围正在从治疗遗传性疾病扩展到慢性疾病，如心血管疾病、HIV感染等，有望在将来展现出更广泛的应用前景。

太平洋证券指出，多款基因编辑产品处于临床阶段，未来有更多的应用场景。除了首款获批上市的产品，全球还有十余款CRISPR基因编辑疗法已经进入临床试验阶段，其中包含了多款中国公司开发的产品。从疾病领域来看，基因编辑的应用范围正在从治疗遗传性疾病扩展到慢性疾病，如心血管疾病、HIV感染等，有望在将来展现出更广泛的应用前景。

中银国际表示，基因编辑潜力较大，可选适应症广泛，未来市场具有较大想象空间。除基因编辑治疗最终产品外，相关产业链上下游也具有投资机会。目前，全球还未有基因编辑疗法获批上市，因此目前产业重心仍在研发上。商业化、规模化生产所需的原料及供应链需求还需等待。但如果首款基因编辑疗法成功获批，相关研发服务将可能率先迎来增量订单。